ALS ‘de güvenli tedavi için umut vaad eden kök hücre gen terapisi:

ALS ‘de güvenli tedavi için umut vaad eden kök hücre gen terapisi:

Eylül 2022’de Nature Medicine’de yayınlanan makaleye göre,  Cedars-Sinai Tıp merkezi araştırmacılarının geliştirdikleri bir tedavi yöntemi, kök hücre ve gen terapisini kombine ederek ALS hastalığının ilerlemesi noktasında korunma vaad ediyor.

Makalenin yazarlarından, Biyomedikal Bilimler ve Tıp profesörü Clive Svendsen, “beyine veya omuriliğe, normal şartlarda kan-beyin bariyeri sebebiyle geçemeyecek proteinleri, kök hücre kullanarak iletmenin güçlü bir yol olduğuna” işaret ediyor. Svendsen, “kök hücre ürünü olarak geliştirilen proteinin güvenle insan omuriliğine transplante edilebileceğini gösterdiklerini” söylüyor. “1 yıllık tedavi sonrasında bu hücrelerin yaşamaya devam ettiklerini ve yine bu hücrelerin üç yıl süreyle -ALS’de ölen sinir hücrelerini koruyan- gerekli proteini üretmeye devam ettiklerinin” altını çiziyor. Araştırmacılara göre, bu tedaviyi alan 18 hastadan hiçbirinde transplantasyon sonrası ciddi bir yan etki gelişmedi.

ALS hastalarında,  hastalıklı glial destek hücreleri,  beyin veya omurilikten kasların hareketi için gerekli sinyallerin iletilmesini sağlamakla görevli olan motor nöronları yeterince destekleyemiyorlar,  motor nöronlar ilerleyici biçimde yıkıma uğruyorlar ve nihai olarak paralizi (felç) gelişiyor.

Svendsen’ın laboratuvarında “glial hücre serisinden türetilmiş nörotofik faktör (GDNF)” üretecek biçimde tasarlanan kök hücreler, dejenere olmuş motor nöronların olduğu bölgelere transplante edilmişler. Böylece hem bu kök hücreler yeni destekleyici glial hücrelere dönüşmüşler, hem de ürettikleri GDNF proteini ile motor hücrelerin canlı kalmasına destek sağlamışlar.  Böylece çift olumlu etki sağlanmış.

Kendi başına kan beyin bariyerini geçemeyen GDNF’nin, GDNF salgılayan kök hücrelerin merkezi sinir sistemine transplantasyonu ile iletilmesi yenilikçi bir yaklaşım. Bu amaçla yeni bir enjeksiyon sistemi geliştirilmiş. ALS hastalarında iki bacak da eşit ölçüde etkilendiğinden, araştırmacılar bu çalışmada omuriliğe transplantasyonu tek taraflı gerçekleştirerek; tedavinin etkinliğini diğer tarafla karşılaştırarak değerlendirebilmişler.

Araştırmacılar motor korteks üzerindeki benzer çalışmalarla el fonksiyonlarını da düzeltilebilmenin yollarını araştırıyorlar. Yakın bir gelecekte daha fazla erken evredeki ALS hastası ile omurilikteki daha aşağı segmentler için yeni bir çalışmaya başlamayı planlıyorlar. Böylece ALS’den etkilenebilecek hücrelerin hastalığa yakalanmama şanslarını arttırmak mümkün olabilir.                    

Dr. Özlem Aker