Crispr Cas 9 Teknolojisi-101

Hatırlanacağı üzere, 2020 Nobel Kimya Ödülü, genomda kesme, ekleme gibi düzenlemelerle genom yapısını değiştirmeyi mümkün kılan, böylece hem biyoteknoloji alanında yeni uygulamalara fırsat veren, hem de genetik hastalıkların tanı ve tedavisinde faydalı olabilecek devrimsel gelişmelerin önünü açan CRİSPR-Cas9 teknolojisine katkılarından dolayı iki bilim insanı Emmanuelle Charpentier ve Jennifer A. Doudna arasında paylaştırılmıştı.

Açılımı “Clustered Regularly Interspaced Palindromic Repeats”olan ve Türkçe’ye “Düzenli Aralıklı Palindromik Tekrar Kümeleri” şeklinde çevrilebilecek CRISPR ‘ın varlığı 1980’lerden beri bilinmekle birlikte işlevleri 2000’lerin ortalarına doğru aydınlatılmıştır. CRISPR-Cas9 sistemi prokaryotların virüslerle mücadelede geliştirdikleri, virüsün DNA’sını kesip atabilecekleri,  bir bağışıklık sistemi adaptasyonudur.  2012’de Jennifer Doudna ekibi aktif bir Cas9 proteini’ni DNA’yı kesecek moleküler bir makas olarak kullanacak bir sistem üzerinden DNA’da kesme, izolasyon ve düzenleme imkanlarının önünü açtı.

CRISPR-Cas9 teknolojisi tanı ve tedavi alanlarında gelişerek kullanılmaktadır. Bu teknolojinin başta “hedef dışı etki” olmak üzere çeşitli zorlukları ve sınırlamaları da mevcuttur. Sistem spesifik olmakla birlikte genomun diğer bölgelerinde rastgele hedef dışı modifikasyonlar gerçekleşebilir.

İnsan genomunun düzenlenmesinde, özellikle germline (üreme) hücrelerinde yapılacak değişiklikler nesilden nesile aktarılacağı için, konu üzerinde pek çok bilimsel ve etik tartışma süregelmektedir. Buna rağmen CRISPR Cas9 teknolojisiyle genomu düzenlenmiş ilk bebekler 2018’de Çin’de dünyaya gelmiştir.

Bağırsağımızda yaşayan bakterilerin oluşturduğu mikrobiğimin  CRISPR Cas9 teknolojisiyle kontrollü biçimde düzenlenmesi gibi bazı çalışmalar ise daha güvenli sularda, daha umut verici potansiyeller vaat eder görünmektedir.

Kaynaklar:

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33685600/

https://www.nature.com/articles/d41586-019-00673-1

https://www.ucsf.edu/news/2021/11/421846/infecting-gut-microbes-crispr-loaded-virus-demonstrates-potential-microbiome